Nova terapia genética mostra remissão inédita em casos graves de leucemia

Nova terapia genética mostra remissão inédita em casos graves de leucemia

Um avanço científico que até pouco tempo parecia impossível tem mudado o curso de casos graves de leucemia. Pesquisadores do Great Ormond Street Hospital e da University College London (UCL) desenvolveram uma terapia genética capaz de reprogramar glóbulos brancos para atuarem como um “medicamento vivo” contra o câncer. Os primeiros resultados, publicados no New England Journal of Medicine, mostram que 7 dos 11 pacientes tratados permanecem livres da doença.

Avanço genético contra a leucemia

A nova abordagem utiliza a técnica de base editing — ou edição de bases — que permite alterar uma única letra do DNA de forma extremamente precisa. As células T, responsáveis pela defesa do organismo, são modificadas para reconhecer e destruir células doentes sem atacar o próprio tratamento. Esse tipo de leucemia, conhecida como leucemia linfoblástica aguda de células T, cresce rapidamente e costuma ser resistente a terapias convencionais.

Antes de receberem a nova terapia, todos os participantes do estudo já tinham passado por quimioterapia e transplante de medula óssea sem sucesso. Para muitos deles, restava apenas o cuidado paliativo.

leucemia
Todos os participantes do estudo já tinham passado por quimioterapia e transplante de medula óssea sem sucesso (Imagem: Ridofranz/iStock)

No caso mais emblemático, Alyssa Tapley, primeira paciente a receber a técnica, teve o sistema imunológico completamente desmontado e reconstruído. Hoje, aos 16 anos, leva uma vida normal e realiza apenas exames anuais, com o câncer atualmente indetectável.

Como funciona o tratamento

Para transformar células T saudáveis em combatentes contra a leucemia, quatro etapas de edição genética são realizadas:

  • Desativação do mecanismo que faria as células atacarem o próprio corpo;
  • Remoção do marcador CD7, que impediria a autodestruição da terapia;
  • Criação de uma proteção contra quimioterápicos;
  • Programação final para atacar qualquer célula com marcador CD7.

Após a infusão das células modificadas, os pacientes passam por um transplante de medula óssea caso não haja sinal de câncer após quatro semanas. O processo é complexo e envolve riscos, especialmente de infecções durante a eliminação do sistema imunológico.

Representação da medula espinhal
Após a infusão das células modificadas, os pacientes passam por um transplante de medula óssea caso não haja sinal de câncer (Imagem: NMK-Studio / Shutterstock)

Mesmo assim, os resultados têm surpreendido médicos e pesquisadores. Nove dos 11 pacientes chegaram à remissão profunda e sete continuam sem sinais de leucemia após períodos que variam de três meses a três anos.

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Hematologistas envolvidos no estudo afirmam que essa abordagem, ainda experimental, abre caminhos para terapias mais eficazes e acessíveis no futuro. Para especialistas independentes, o avanço oferece esperança real a pacientes que antes tinham chances mínimas de sobrevivência.

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